白血病的治療方法是一種綜合治療，包括多方面，如預防感染、支持療法、免疫療法、放射療法、中醫療法、護理等。對於兒童白血病，最主要的治療方法是化療。大多數兒童白血病患者可以通過化療治癒，而少數治療效果差的類型需要在化療後進行造血幹細胞移植治療。經過正規治療，90%以上的白血病兒童可以得到完全緩解。骨髓移植曾經被認為是根治白血病的唯一手段，然而尋找合適的骨髓非常困難。大多數兒童白血病不需要骨髓移植。在小兒急性白血病治療中，化療是主要手段，同時結合中醫中藥治療，效果更加明顯。事實上，只有少數高風險白血病才需要骨髓移植。
90%以上兒童白血病為急性白血病，其中70%至85%為急性淋巴細胞白血病。這種白血病對普通化療藥物非常敏感，因此採用多種藥物聯合化療是治療這種兒童白血病最常用的方法。據介紹，歐美等國在治療白血病兒童時也主要採用化療方案，將骨髓移植視為二線治療措施。
從2010年開始，衞生部在全國範圍內試驗農村兒童急性白血病和先天性心臟病的醫療保障，各地通過新農協和醫療救助等方式，向0-14歲(包括14歲)兒童提供醫療費補償。目前的計劃是，補償約為總費用的90%。8萬—10萬元的總治療費用，指的是中低危的急性淋巴細胞白血病，和沒有發生併發症的急性早幼粒細胞白血病。
按此計算，大部分白血病患兒家庭僅需支出1萬元，即可完成治療。這一醫療保障計劃所覆蓋的白血病有兩種，一種是急性淋巴細胞白血病（ALL），另一種為急性早幼粒細胞白血病（APL）。雖然疾病的性質有限，但上述計劃可以惠及中國70%以上的白血病兒童。
