已經有數種分子靶向治療藥物在臨牀試驗中證實對於部分肝細胞性肝癌具有疾病控制的效果。
所謂分子靶向治療，指的是針對癌症和腫瘤發生、發展過程中的關鍵大分子，通過特異性阻斷癌症和腫瘤細胞的信號傳導，來控制其基因表達和改變生物學行爲，或通過強力阻止癌症和腫瘤血管的生長和增殖，從而發揮抗癌作用。
與傳統化療藥物不同的是，分子靶向治療是相對於腫瘤特異性的靶點，其在發揮抗腫瘤活性的同時，對正常細胞的毒副作用較小。
目前臨牀上常用的分子靶向治療藥物主要包括：作用於表皮生長因子受體的靶向藥物，如單克隆抗體(如西妥昔單抗、尼妥珠單抗等)和小分子的化合物(如吉非替尼、厄洛替尼等);抗血管生成製劑，如針對血管內皮生長因子的貝伐單抗等都顯示了有一定的效果;多激酶抑制劑主要包括索拉非尼(多吉美)，經研究證明能夠顯著延長晚期原發性肝癌患者的總體生存期，目前已近在歐美及我國批准正式臨牀用於晚期肝細胞性肝癌的治療。
分子靶向治療作爲綜合治療的一個重要手段和新興的治療模式，在臨牀中越來越受到重視。
