近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發佈積極意見，推薦有條件批准反義RNA藥物Waylivra（volanesorsen），輔助飲食控制，用於對飲食控制和降甘油三酯療法一直控制不佳、存在胰腺炎高風險、並且經基因檢測證實的家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）成人患者的治療。
現在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會（EC）審查，並將在今年上半年收到審查結果。作爲有條件批准的一部分，Ionis與Akcea將根據註冊開展一項非干預批准後安全性研究（PASS）。
如果獲批，Waylivra將成爲全球首個也是唯一一個治療FCS的藥物，同時也將成爲Ionis公司在過去2年中獲得批准的第3種藥物。值得一提的是，在美國方面，雖然Waylivra在2018年5月獲得了FDA諮詢委員會推薦批准的積極意見，但卻在2018年8月底被FDA無情拒絕。據分析人士認爲，FDA的決定可能與Waylivra相關的血小板計數突然且意外降低的副作用有關，也可能對Akcea公司提出的在臨牀試驗中並未被驗證過的血小板監測頻率和方法存在很大的疑問。
Akcea公司首席執行官PaulaSoteropoulos表示，“CHMP的積極意見是我們致力於將Waylivra帶給那些目前沒有治療選擇的FCS患者羣體向前邁出的重要一步。如果獲批，Waylivra將成爲第一個也是唯一一個能應對FCS毀滅性挑戰的治療方法。我們預計該藥將在未來幾個月獲得批准。目前，我們正在爲Waylivra的歐洲上市做準備。CHMP的意見，也體現了歐洲監管當局致力於爲有需要的患者提供創新藥物。”
CHMP的積極意見，是基於III期臨牀研究APPROACH、正在開展的APPROACH開放標籤擴展（OLE）研究、III期COMPASS研究的數據。III期appROACH研究是迄今爲止在FCS患者羣體中開展的最大規模的研究，數據顯示，治療3個月後，與安慰劑相比，Waylivra將甘油三酯水平降低了77%。該研究中，最常見的不良事件是注射部位反應和血小板水平降低。
Waylivra是基於Ionis專有反義RNA技術開發的一款藥物，旨在減少ApoC-III的產生，這是一種在肝臟中產生的蛋白質，在調節血漿甘油三酯方面發揮着中心作用，而且還可能影響其他代謝參數。除了FCS之外，Waylivra目前也處於III期臨牀，評估治療家族性部分性脂肪代謝障礙（FPL）的療效和安全性，頂線數據預計將在2019年獲得。
FCS是一種極爲罕見、具有毀滅性的遺傳性疾病，由脂蛋白脂酶（LPL）功能受損引起，其特是嚴重的高甘油三酯血癥（>880mg/dL），並存在不可預測且潛在致命的急性胰腺炎。由於LPL功能有限，FCS患者不能分解乳糜微粒，這是一種甘油三酯佔90%的脂蛋白顆粒。除了胰腺炎之外，FCS患者還面臨着永久性器官損傷而引起的慢性併發症的風險，包括慢性胰腺炎和胰腺源性糖尿病。FCS患者可能經歷的日常症狀包括腹痛、全身疲勞以及影響其工作能力的認知障礙。FCS患者還會經歷主要的情緒和心理社會影響，包括焦慮、社交退縮、抑鬱和腦霧（brainfog）。目前，尚無有效治療FCS的方法，該領域存在着巨大的未滿足醫療需求。
