德國製藥巨頭拜耳(Bayer)近日宣佈已向全球三大主要醫藥市場(美國、歐盟、日本)提交了靶向抗癌藥Stivarga(regorafenib，瑞戈非尼)新的監管申請文件，尋求批准Stivarga用於不可切除性肝細胞癌(HCC)患者的二線治療。Stivarga是一種口服多激酶抑制劑，目前已獲全球90多個國家批准治療轉移性結直腸癌(mCRC)，並獲全球70多個國家批准治療轉移性胃腸道間質瘤(mGIST)。Stivarga由拜耳開發，由拜耳和Onyx(目前已成爲安進旗下公司)聯合推廣。
Stivarga二線治療不可切除性肝細胞癌(HCC)監管文件的提交，是基於III期臨牀研究RESORCE的積極頂線積極數據。該研究在接受拜耳抗癌藥多吉美(Nexavar，通用名:sorafenib，索拉非尼)治療期間病情進展的不可切除性肝細胞癌(HCC)患者中開展，調查了Stivarga聯合最佳支持治療(BSC)的療效和安全性，並與安慰劑+BSC進行了對比。數據顯示，與安慰劑+BSC治療組相比，Stivarga+BSC治療組總生存期(OS)顯著延長(中位OS:10.6個月 vs 7.8個月;HR=0.62，95%CI:0.50-0.78，p&0.001)，死亡風險顯著降低38%，達到了研究的主要終點。該研究中，Stivarga的安全性和耐受性與該藥已知的臨牀屬性一致。相關數據已於今年6月在西班牙巴塞羅那舉行的歐洲腫瘤內科學會(ESMO)第18屆世界胃腸癌大會(WCGC)上公佈。
近年來，肝癌的發病率在全球範圍內持續升高，目前僅有一種獲批治療肝癌的系統療法(即拜耳的多吉美Nexavar)，還沒有被臨牀證明或獲批治療晚期肝細胞癌(HCC)的二線治療方案。Stivarga在III期臨牀研究RESORCE中治療肝細胞癌所表現出的強大療效，將爲醫生、醫療保健提供者及患者提供第二個被臨牀證明的治療方案。
除了主要終點之外，該研究也達到了全部次要終點(採用mRECIST[改良的實體腫瘤反應評價標準]和RECIST 1.1標準評估)。與安慰劑+BSC治療組相比，Stivarga+BSC治療組無進展生存期顯著延長(中位PFS:3.1個月 vs 1.5個月，HR=0.46[95%CI:0.37-0.56]，p&0.001)、疾病進展時間顯著延長(中位TTP:3.2個月 vs 1.5個月，HR=0.44[95%CI:0.36-0.55]，p&0.001)、疾病控制率(DCR，包括完全緩解、部分緩解、病情穩定)顯著提高(65.2% vs 36.1%，p&0.001)、總緩解率(完全緩解+部分緩解)顯著提高(10.6% vs 4.1%，p=0.005)。次要終點的所有數值均基於mRECIST標準評估。
該研究中，Stivarga的安全性和耐受性與該藥已知的臨牀屬性一致。Stivarga治療組最常見的不良事件(3級或更高)包括高血壓(Stivarga組15.2% vs 安慰劑組4.7%)、手足皮膚反應(12.6% vs 0.5%)、疲勞(9.1% vs 4.7% )、腹瀉(3.2% vs 0%)。
