脊髓性肌肉萎縮症是嬰兒死亡率最高的一種遺傳疾病，近日，美國批准了一次性治療脊髓性肌萎縮的基因療法，並稱爲史上最貴藥物，那麼，史上最貴藥一支多少錢？接下來本站小編就來說說。
近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批准了諾華公司用於一次性治療脊髓性肌萎縮(SMA)的基因療法 Zolgensma 上市。
作爲一款備受矚目的基因療法，Zolgensma在一次性治癒罕見遺傳病史上也具有絕對的里程碑進展。
但諾華同時表示這種一次性治療的費用將達到 210 萬美元（約1448萬元），這也使其成爲目前世界上最昂貴的藥物。
網友紛紛質疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。但醫藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫保覆蓋範圍內，還可以分期付款。通過該療法後痊癒兒童的家長稱：生命無法用金錢衡量。
不少網友也表示，藥品的研發成本是非常高的，有時幾年幾十年都無法研發出一種新藥。只要患者爲正版藥品買單，才能推動更多的科學家安心地去研發藥品。
據《衛報》報導，Zolgensma採用靜脈注射，進入到患者脊髓液再發揮藥效，先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試，目前美國食品暨藥物管理局(FDA)批准此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症病童。
報導指出，罹患脊髓性肌肉萎縮症的幼兒，有90%會在2年內死亡，過去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今藥廠巨頭推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望。
脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA)是嬰兒死亡率最高的遺傳性疾病，當人體第五號染色體上的一基因——SMN1有狀況(可能是缺失或突變)，使得脊髓神經元漸進性退化，產生一連串後續肌肉無力及萎縮的症狀，但其智力發展完全正常，發病年齡從出生到成年皆有可能。
根據WHO的報告，每1～2萬名寶寶之中會有1個寶寶患脊髓性肌肉萎縮症，算是蠻常見的疾病!由於脊髓性肌肉萎縮症是遺傳性疾病，從遺傳學觀點來看，若爸爸媽媽都是基因攜帶者，則其寶寶患此疾病的機率爲四分之一。不過，根據目前文獻研究，有2%的病患是自己本身的基因突變，也就是基因形成時就有狀況。
根據發病的早晚(年齡)及預後不同，脊髓性肌肉萎縮症可分爲以下類型：
1、第0型脊髓性肌肉萎縮症：
屬於最嚴重之脊髓性肌肉萎縮症，於出生前就發病，一般活不過6個月。
2、第一型脊髓性肌肉萎縮症：
屬於致死率最高之脊髓性肌肉萎縮症，於出生6個月內發病，四肢及軀幹嚴重的軟弱無力，而使得呼吸困難，大多數患者在2歲前就會因呼吸衰竭而死亡。三分之二的脊髓性肌肉萎縮症患者屬於這一類型。
3、第二型脊髓性肌肉萎縮症：
屬於早髮型之脊髓性肌肉萎縮症，出生的6～12個月出現症狀，雖可獨自坐立，但無法獨自行走，多數患者可存活至成人。
4、第三型脊髓性肌肉萎縮症：
屬於晚髮型之脊髓性肌肉萎縮症，兒童時期會行走後才發病，四肢運動功能受損，肢體近端肌肉無力，下肢較上肢嚴重，上下樓、行走跑步不便，壽命與一般人無異。
5、第四型脊髓性肌肉萎縮症：
也是屬於輕度型之脊髓性肌肉萎縮症，18歲成年以後才發病，症狀較輕，壽命與一般人無異。
脊髓性肌肉萎縮症的病患從一出生就要插管無法出院，出現嚴重症狀到幾乎完全沒有症狀都有。對於嚴重脊髓性肌肉萎縮症患者，僅能針對肌肉無力帶來的影響進行改善，像若是因此肌肉無力而使得吃東西常常嗆到，或許得考慮胃管進食或其他方式，以顧及體重與營養。
假如症狀嚴重影響呼吸肌，就需要排痰或是呼吸器輔助。四肢肌肉無力的狀況，通過康復運動，儘可能維持正常功能，有需要時也可以藉助輪椅或輔具的幫忙。如果長期肌肉無力，造成脊椎側彎，嚴重者可能需要做骨科手術，矯正側彎狀況，以維持較好的生活功能。
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