近日，FDA宣佈批准Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用於治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無力綜合徵（LEMS）患者。這是FDA批准的第一款針對兒科LEMS患者的新藥。
Lambert-Eaton肌無力綜合徵是一種罕見的自身免疫性疾病，它影響神經和肌肉之間的連接，導致患者出現肌無力和其它症狀。Lambert-Eaton肌無力綜合徵患者的自身免疫系統攻擊神經肌肉接頭（neuromuscularjunction，NMJ），阻斷神經信號傳導到肌肉細胞中。Lambert-Eaton肌無力綜合徵可能與其它自身免疫性疾病相關，但是在癌症患者中更爲常見，例如小細胞肺癌患者。
Ruzurgi的活性成分是3，4-二氨基吡啶（3，4-DAP）。它可以阻斷神經突觸前鉀離子通道的活性，從而延長動作電位，提高突觸前鈣離子濃度，導致更多乙酰膽鹼釋放，從而增強對肌肉的刺激，緩解Lambert-Eaton肌無力綜合徵的症狀。
Ruzurgi的批准是基於成人Lambert-Eaton肌無力綜合徵患者的臨牀試驗，成人患者的藥代動力學數據，以及使用藥代動力學模型和模擬發現的兒科患者劑量，和從6-17歲兒科患者中獲得的安全性數據。
Ruzurgi的療效是基於包含32名成人患者的隨機雙盲，含安慰劑對照的臨牀研究。這項研究中，患者先使用Ruzurgi三個月，然後一部分患者持續使用Ruzurgi，而另一部分患者換爲接受安慰劑治療。試驗結果表明，繼續接受Ruzurgi治療患者的運動能力減弱程度小於安慰劑組。
“我們將繼續促進治療罕見病，特別是兒科罕見病的療法的開發和批准，”FDA藥物評估和研究中心神經病產品部主任BillyDunn博士說：“這一批准爲LEMS兒科患者帶來了一款他們繼續的治療選擇。這些患者往往因爲肌無力和疲憊，很難完成日常活動。”
